基因治疗，顾名思义，就是采用高科技的方法，改变人体原有的致病基因，使疾 病消除，许多科学家预言，21世纪将是基因的世纪，直接用基因来治疗疾病将给人类 保健事业带来革命性的变化。高血脂的发生和发展受多种基因调控，内科治疗几乎伴 随终生，且费用昂贵，而外科治疗有风险，不易接受。基因治疗则为心血管疾病的治 疗提供了新思路、新方法。然而，基因治疗处于探索阶段，还很不成熟。即使科学的 发展已使基因治疗技术十分成熟了，预计基因治疗也只能治疗少数特殊的高血脂患者。 目前较适合治疗遗传性疾病。基因治疗的关键是进行基因转移，必须将外源性基因准确导入祀细胞，并在其中安全、忠实、长效地发挥作用。根据实施方式的不同可分为离体法和体内法。1. 离体基因治疗离体基因治疗方法，是将患者的某种组织成分细胞（如成纤维细胞、骨髓、肝细胞、外周血干细胞，甚至肿瘤细胞）取出体外，在短期培养的条件下转入目的基因，还可进行筛选和富含有外源基因的细胞，然后再回输到患者体内。目前，国际医学界将基因疗法用于治疗FH已做了大量的研究工作，已完成的临床前研究包括:对WHHL兔进行体外活基因治疗证实确能明显地降低血浆胆固醇浓度；能满意地分离人体的肝细胞；制备出能表达人LDL-C受体的逆转录病毒，并对其特征已弄清楚；体外活基因治疗已在狒狒身上获得成功，并做了急性毒性试验。国内北京医科大学已开展了这方面的基础研究工作。他们采用先给兔皮下注射四氯化碳方法，损伤肝细胞以促进肝细胞的增殖，48小时后由静脉注射经LDL-C受体基因修饰的病毒血清，结果发现采用该方法可使兔血浆胆固醇水平较注射前下降50 %。2. 体内基因治疗体内基因疗法是指直接将脂蛋白受体基因输入患者肝脏，使肝脏能表达出所需要的功能蛋白质即LDL-C受体，这种体内基因治疗方法又称直接法，是一种很有希望的基因治疗方法。有人设计了一种可溶性DNA携带系统，可使外源性基因定向转移至肝细胞并在其中表达。其基本原理是利用去涎酸糖蛋白受体（一种以很高水平表达于肝细胞的特异性跨膜受体），将血清类黏蛋白，亦称去涎酸——酸性糖蛋白（为去涎酸糖蛋白受体的高亲和性配基）与多聚赖氨酸以共价形式相连，再与带有目的基因的表达载体连接，即构成了定向于肝的可溶性DNA转运系统。此系统已被证明能在体内将外源性基因转移至肝细胞并在其中表达，通过部分肝切除刺激肝细胞增殖还可使外源基因在体内持续表达。早期的动物试验表明，直接输入DNA——蛋白质复合物后，几分钟内复合物从血液中被清除，兔体中血清胆固醇水平下降了 20%〜30%。估计在不久之后，这种方法就会应用于临床。西医对高血脂的治疗，主要是通过服用西药的方式，对本病进行调治。目前，临床上用于治疗高血脂的药物很多，患者在医生指导下选择适合自己的药物，同时，要熟悉和记住一些常见降脂药物。
