从统计学角度讲，医学研究的基本原则主要包括三个，即对照、随机化和重复。之所以要遵循这些基本原则，其目的主要是：从处理因素这个要素的角度讲，就是要保障尽量控制混杂因素从研究对象这个要素的角度讲，就是要保障其同质性、代表性和均衡性从实验效应这个要素的角度讲，就是要保障观察结果的精度。下面，医刊汇编译就这三个基本原则做简要说明。
一、对照原则。在设置接受处理因素的实验组时，应该同时设置没有处理因素的对照组，因此，对照原则主要是从处理因素的角度来控制混杂因素的。设立对照应满足均衡性，它是指在设立对照时除给予的处理因素不同外，对照组和实验组的其它一切因素应尽可能一致。设立对照时，应把研究对象随机地分入对照组和实验组中进行平行试验。为避免倾向性偏倚，一般应采用盲法。设立对照的方式有安慰剂对照、空白对照、自身对照、标准对照(也称阳性对照)等。此外，各组的例数应尽可能相等。
二、随机化原则。随机化是指采用随机的方式，使得每个研究对象都有同等的机会被抽取或分到不同的实验组和对照组中，它包括随机化抽样和随机化分组。因此，随机化原则主要是从研究对象的角度来控制混杂因素的。常用的随机化抽样方法有简单随机抽样、系统抽样、分层抽样、整群抽样等。常用的随机化分组方法主要有简单随机化、分层随机化及区组随机化等。随机化分组应在实施处理因素的干预前利用随机数字表或由计算机采用统计专业软件产生随机数来完成。临床试验研究中，由于研究的对象是陆续进入试验观察的，往往不能采用随机抽样的方法获取研究样本，只能根据事先确定的样本量利用“三标准”来获得，但无论是否是随机抽样，获得研究样本后分组原则上应是随机的。
三、重复原则。重复原则是指在相同试验条件下进行多次研究或观察，以提高试验的可靠性和科学性。包括整个试验的重复、多个试验对象的重复、同一个试验对象的重复观测。样本量充分反映了重复原则，试验对象的重复观察次数越多，由样本计算出的频率或均数等统计量就越接近总体参数。但样本含量过大或试验次数过多，不仅会增加控制试验条件的难度，且会造成不必要的浪费。因此，为了获得科学、可靠的结果而又节约研究的成本，在设计中应从统计学的角度进行正确的样本量估计