再生障碍性贫血的治疗原则，主要包括：（1）早期诊断和治疗；（2）加强支持疗法，包括防治出血和感染的多种措施和必要的输血；（3）采用改善骨髓造血功能的药物；（4）分型治疗：对急性再障、慢性再障治疗上应区别对待；（5）联合治疗：中西医结合治疗或药物合用；（6）坚持治疗：治疗慢性再障，一般应坚持用药半年以上，过早换药可能影响疗效；（7）维持治疗：病情缓解后相当长的时间内需维持治疗，这对巩固疗效有重要的意义；（8）脱离和病因的接触；（9）考虑有无脾切除的适应证；（10）考虑骨髓移植的可能性。
（一)急性型再障起病急，进展迅速，常以出血和感染发热为首起及主要表现。病初贫血常不明显，但随着病程发展，呈进行性进展。几乎均有出血倾向，60%以上有内脏出血，主要表现为消化道出血、血尿、眼底出血（常伴有视力障碍）和颅内出血。皮肤、粘膜出血广泛而严重，且不易控制。病程中几乎均有发热，系感染所致，常在口咽部和肛门周围发生坏死性溃疡，从而导致败血症。肺炎也很常见。感染和出血互为因果，使病情日益恶化，如仅采用一般性治疗多数在一年内死亡。
（二）慢性型再障 起病缓慢，以分血为首起和主要表现；出血多限于皮肤粘膜，且不严重；可并发感染，但常以呼吸道为主，容易控制。若治疗得当，坚持不懈，不少患者可获得长期缓解以至痊愈，但也有部分病人迁延多年不愈，甚至病程长达数十年，少数到后期出现急性再障的临床表现，称为慢性再障急变型。
