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我家孩子一直都挺好可是现在身体状况很不好身材要比其他同龄的孩子矮小而且他的肢体张的有些长处于担心所以就带他去了医院医生确诊是黏多糖贮积症IV型
特异性酶替代治疗可有两种不同的形式一种是直接给体内输入经过微包裹的酶此为直接法另一种则为间接法即利用反转录病毒进行转基因处理使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基