视网膜母细胞瘤的治疗目标首先是挽救生命，其次是保留眼球及部分视力。治疗原则 应根据眼部及全身受肿瘤侵犯的情况而定。方法的选择应根据肿瘤的大小和范围，单侧或 双侧以及患者的全身情况而定。
(1)化学治疗:单纯的化学治疗本身并不能完全治愈视网膜母细胞瘤，但常常可使肿瘤 体积显著缩小(被称为化学减容术，chemoreduction)、继发性的视网膜脱离复贴、转移减少， 从而使局部治疗得以实施。对于遗传型视网膜母细胞瘤，化学治疗还可预防新的肿瘤灶及 第2恶性肿瘤(特别是颅内的三侧性视网膜母细胞瘤)的出现。目前已常与局部治疗合并应 用，以治疗眼内期视网膜母细胞瘤。常用的药物有长春新碱、依托泊苷、卡柏、环磷酰胺、环 孢素等。常用的方案是VEC方案，即长春新碱、依托泊苷、卡柏联合应用6个疗程，每个疗 程2天，疗程间隔3周。由于视网膜母细胞瘤极易出现耐药性,有时可短期加用大剂量的环 孢素来加以逆转。在每个疗程开始前1〜3天进行全身麻醉下的眼底（examination under anesthesia，EUA)，记录病情变化，同时可行视网膜的冷冻治疗以增加化学药物在眼内的积 聚。一般2〜3疗程后肿瘤即明显缩小,这时在EUA的同时开始局部治疗(如光凝治疗、冷 冻治疗）。6个疗程完成后，每3〜6周应进行1次EUA以记录病情变化或局部治疗效果。 病情稳定后逐步延长EUA的间隔。这一治疗方案可使约80%的RE 1〜3级，30%的RE 4〜5级的视网膜母细胞瘤患者免于外部放射治疗和眼球摘除，但对于播散于玻璃体腔和视 网膜下间隙的肿瘤细胞效果较差。
对于眼外期和全身转移期的视网膜母细胞瘤，化学治疗常和手术治疗(包括眼球摘除、 眼眶内容摘除）、外部放射治疗联合应用。对有脉络膜、巩膜、筛板转移的病例，化学治疗可 防止肿瘤进一步向全身转移。对于全身转移期的视网膜母细胞瘤，可进行联合自体干细胞
移植（autologous stem cell rescue，ASCR)的大剂量的化学治疗:首先进行常规剂量的化学治 疗，以减少骨髓和血液中可能存在的肿瘤细胞;然后从骨髓或血液中收集造血干细胞冻存;再 进行大剂量的化学治疗，最后将冻存的自体干细胞回输以恢复被抑制的造血系统。视网膜母 细胞瘤的化学治疗常产生全身性副作用，临床应用时应有儿科和肿瘤科医生配合进行。
(2) 局部治疗:局部治疗在视网膜母细胞瘤的治疗中显得越来越重要。其效果与肿瘤 的厚度密切相关。一般认为<2mm为小肿瘤，只需单纯的局部治疗;2〜4mm为中等大肿 瘤，可单纯用局部治疗，但联合化学治疗更安全;>4mm为大肿瘤，局部治疗必须联合化学 治疗。常用的局部治疗有以下4种方法：
1) 光凝治疗:光凝治疗系将强光源发出的光经光学系统聚焦在视网膜肿瘤区，借光热 (约75°C)凝结作用截断进入肿瘤的血管，或直接凝结肿瘤组织表面，以促使肿瘤细胞坏死 萎缩。主要适用于未侵及视盘、黄斑中心凹、脉络膜及玻璃体的局限性小肿瘤。常用的是 532nm间接激光、1064mn连续波长Nd: YAG间接激光、810nm间接激光、810nm二极管经 巩膜直接激光。其方法是在肿瘤周围光灼2圈，能量要达到使附近视网膜变白和供应肿瘤 的血管闭锁，但不能破坏Bruch膜，以免肿瘤细胞扩散至脉络膜及日后产生脉络膜新生血 管。可同时光凝肿瘤表面，但应用大光斑以免肿瘤细胞扩散到玻璃体腔。较大的肿瘤可进 行多次光凝，治疗数周后肿瘤可消退成扁平瘢痕。
2) 冷冻治疗:在化学治疗开始前24h进行冷冻治疗可以显著提高玻璃体内化疗药物的 浓度。冷冻治疗适用于较小的肿瘤，特别是放射和光凝治疗较困难的赤道部以前的周边部 肿瘤。冷冻的温度宜在_110〜一90°C，每个冷冻点每次持续冷冻1分钟，解冻1分钟，如此 循环重复3次。肿瘤包括在冷冻形成的冰球内，解冻时锐利的冰晶可破坏肿瘤结构。有效 的治疗一般在2〜3周后肿瘤消退，脉络膜萎缩，形成扁平的有色素包围的瘢痕组织。应注 意冷冻治疗易并发裂孔性视网膜脱离。
3) 加热治疗:通过激光将肿瘤局部温度提高到45°C左右，可增加卡销（carboplatin)对 视网膜母细胞瘤的杀伤作用。常用与手术显微镜或间接检眼镜相连的二极管红外线激光， 光斑直径0. 4〜2. Omm，能量150〜1500mW,持续10〜20min。约80%的眼内期视网膜母 细胞瘤可获控制。
4) 浅层巩膜贴敷放射疗法:适用于直径>10mm肿瘤经其他局部治疗失败的病例。目 前主要使用6°Co、125I贴敷板，将其缝在与肿瘤相应的巩膜面，放置7天，当释放出3. 0〜 4.0Gy再手术取除。
(3) 外放射治疗:视网膜母细胞瘤(尤其是未分化型)对放射治疗敏感，因此放射治疗是 该病的有效疗法。但外部放射治疗可显著增加第2恶性肿瘤的发生率，并常引起患者颜面 部畸形、干眼症、辐射性白内障、放射性视网膜病变等，目前仅用于有广泛的玻璃体或视网膜 下播散者(RE5期）、或其他治疗失败者。常用的是6°Co治疗机和电子加速器，通过眼前部 或颞侧部照射，总剂量为35〜40Gy。
(4) 手术治疗
1)眼球摘除术:肿瘤充满眼球，有向视神经、脉络膜转移的危险且无保留有用视力希望 (RE 4〜5期），或合并新生血管性青光眼者以眼球摘除为首选治疗。手术操作应十分轻柔， 以防肿瘤细胞进入血循环，切除视神经应尽量长一些，不少于l0mm。眼球摘除后可植入活 动性义眼。
2)眼眶内容摘除术:若肿瘤扩散到巩膜或视神经，可行眼眶内容摘除术，术后应联合放 射治疗和化学治疗。
(5) 光动力疗法。
(6) 免疫疗法。
