基因治疗的发展方向如何？

目前基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。事实上，自1995年以来，全世界基因治疗领域的科学家们在改善基因导入系统和载体方面做了大量的努力，新思路、新技术和新方法层出不穷。目前，在基因导人载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统；二是病毒载体系统。由于非病毒系统导人基因的效率相对较差，故在基因治疗临床试验中的使用率不到20%;但非病毒载体的生物安全性较好，特别是靶向性的脂质体、靶向性的多聚...

目前基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。事实上，自1995年以来，全世界基因治疗领域的科学家们在改善基因导入系统和载体方面做了大量的努力，新思路、新技术和新方法层出不穷。目前，在基因导人载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统；二是病毒载体系统。由于非病毒系统导人基因的效率相对较差，故在基因治疗临床试验中的使用率不到20%;但非病毒载体的生物安全性较好，特别是靶向性的脂质体、靶向性的多聚物，以及脂质体/多聚物/DNA复合物等新产品的出现，结合电脉冲、超声等新技术，明显提髙了导人效率和靶向性，是今后非病毒载体发展的重要方向。