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美国血友病新药可以治好血友病吗


      		

全部答案(共1个回答)

    2018-12-09 01:50:46
  • 英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》上报告说,通过使用8型腺相关病毒作为载体,可以将正确版本的相关基因运载进入人体细胞内,细胞在获得正确的基因后就可以合成第九凝血因子。    有6名患者参与了本次试验。结果显示,他们接受一次注射后,体内第九凝血因子的含量从以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之间。这样的浓度已经可以显著改善病情,缓解受伤时血流不止的情况。    对这...

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    英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》上报告说,通过使用8型腺相关病毒作为载体,可以将正确版本的相关基因运载进入人体细胞内,细胞在获得正确的基因后就可以合成第九凝血因子。    有6名患者参与了本次试验。结果显示,他们接受一次注射后,体内第九凝血因子的含量从以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之间。这样的浓度已经可以显著改善病情,缓解受伤时血流不止的情况。    对这些患者的跟踪显示,由于是在基因层面上进行治疗,他们体内第九凝血因子的含量可以长期稳定达16个月,不需要再反复注射第九凝血因子。此外也没有发现这种基因疗法有明显的副作用。    研究人员阿米特·纳特瓦尼说,对于乙型血友病患者来说,这是一种可以完全改变其生活的疗法。研究人员接下来将进行更大规模的试验,进一步验证这种疗法的有效性,并探索能否用类似方式来治疗甲型血友病。
    厚爱我的你 | 2018-12-09 01:50:46 21 17 评论
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