原发性胆汁性肝硬化(PBC)。PBC是主要发生于中年妇女的慢性进行性胆汁淤积性肝病,可能与免疫因素有关。Pares等进行了一项试验,平均活组织检查间隔时间为4.5年。结果发现,UDCA确能防止PBC组织学分期的进展。1999年Angulo等报道,在一项UDCA对非肝硬化PBC患者的长期治疗试验(平均6.6年)中,与接受无效治疗组患者相比,治疗组发生肝硬化的时间推迟。在大多数的UDCA治疗试验中,所用剂量为每日13~15毫克/千克。最近的两项旨在探讨UDCA合适剂量的研究发现,每日13~15毫克/千克和20~25毫克/千克的剂量疗效均优于每日10~15毫克/千克或以下。UDCA与甲氨喋呤或秋水碱联合治疗PBC的疗效并不优于单用UDCA;但与泼尼松或泼尼松加硫唑嘌呤合用,其改善炎症的疗效显著优于单用UDCA。