至今惟一能治愈慢性髓细胞白血病的措施是做异体造血干细胞移植，治愈率达60%-70%。效果最好的是在发病后第一年，即在慢性期的早期进行。首先争取有血缘关系的人白细胞抗原（HLA)配型一致的供者，非血缘关系的HLA相合供者，包括脐血移植为第二选择，最后也可选择有血缘关系的HLA半相合供者。有关造血干细胞移植的详细内容请参阅本书第八部分“造血干细胞移植”内容。本病的其他治疗有化疗、干扰素及靶向治疗。下面分别介绍主要用于慢性期的几种方法。(1)化疗。治疗本病的化疗药物已有半个世纪的历史，传统药物有羟基脲及白消安。1)羟基脲：是一种较温和的细胞毒类药物，主要作用于白血病细胞增殖的DNA合成期（S期）。其特点为起效快，但维持疗效时间短，停药后易反复。通常足够剂量治疗3〜4天后血白细胞数即开始下降，多数病例在3-4周内达正常范围。为避免反复，一是在白细胞明显下降后逐渐减量，二是在白细胞降至正常范围后仍用小剂量维持治疗，除非白细胞降至正常以下，否则不宜全部停用。羟基脲的具体合适剂量个体差异很大，应个体化给药。本药不良反应轻，少数患者有轻度胃肠道反应，表现为恶心、腹部不适，大多无需停药，对生活影响不大。治疗前血白细胞数>50xl09/L者，为避免用药后白细胞快速下降造成代谢产物尿酸的明显升高，导致肾功能损伤（即为肿瘤溶解综合征），应在化疗同时口服别嘌呤醇，这是一种减慢嘌呤代谢的药物，控制血尿酸水平缓慢升高或基本维持正常。当血白细胞数降至正常后应停服别嘌呤醇。2)白消安：又名马利兰，其标准药物名为甲磺酸氮芥，是一种烷化剂类药物，有较强的细胞毒性，作用于白血病细胞增殖周期的各个阶段。本药的特点为起效慢，但后效应长，停药后数周至数月仍能控制血白细胞在正常范围，或降至正常以下，少数患者甚至在停药1-2年后血白细胞仍维持正常。白消安的不良反应远多于羟基脲，包括：①骨髓抑制。在减少白细胞的同时，血小板也常减少，有时红细胞及血红蛋白也下降而发生贫血。血小板过度减少也可发生出血。严重者血白细胞、血小板及红细胞同时明显减少，即发生全Kl：细胞减少，骨髓呈增生低下状态，犹如再生障碍性贫血，实际上是一种药物所致的继发性再生障碍性贫血。绝大部分病例及时停药后血象均可逐渐恢复，少数需1年，甚至更长的时间，但在此期间患者无需化疗，白血病处于稳定状态，在遭受不良反应的同时也就得到了较长的相对缓解期。②皮肤色素沉着。多数长期应用白消安的患者均有全身皮肤普遍较黑的特征，乳晕、脐部及掌纹更明显变黑，有时指甲下也有色素沉着。③女性病人常闭经，有时停药后也不恢复。④肺纤维化。造成肺的弹性大大减低，影响正常的呼吸功能，引起气短及呼吸困难，称为“马利兰肺”，是一种不可逆的肺损伤。⑤少数病人对白消安过敏，出现全身散在分布的斑丘疹，有时伴瘙痒。部分患者继续用药时逐渐消退，但另一部分患者需被迫停药。此外，和羟基脲一样，血白细胞>50x10VL的病例需同时服别嘌呤醇。羟基脲、白消安治疗后4-6周，绝大多数病人的血白细胞数可被控制在10xlOVL以内，血涂片中幼稚的中性粒细胞可基本消失，肿大的脾脏有不同程度的明显回缩，部分病人在査体时已不能触及。此外，患者代谢增高的症状也会逐渐消退。达到上述疗效后，多数病人仍需较长期服用维持剂量，具体用药剂量也因人而异，可根据定期门诊复査的结果加以调整。此时如具备条件，即应着手准备异体造血干细胞移植，因为化疗无法改变患者的分子遗传学异常，所以无法根治，只能改善生活质量及稍延长病人的生存期。近数十年来曾不断将治疗急性白血病的联合化疗方案应用于慢性髓细胞白血病慢性期，虽也能达到上述疗效，但并不能防止患者发展为加速期及急性变，也不能延长生存期，相反却增加了不良反应，影响了生活质量，目前已基本弃用。由于单药化疗只对处于慢性期的病人有效，已发展至加速期，尤其是急变期的患者仍应采用治疗急性白血病的联合化疗方案，通常有短期效果，不能根本改变疾病的进程。如将标准的治疗急性白血病的联合化疗方案用于急变期患者，缓解率仅20%左右，且缓解期很短，通常均小于3个月。
