基因治疗的发历了“乐观与热情一失望与怀疑一理性与挑战”的过程，这是符合事物发展规律的。目前，基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。主要表现为：(1) 基因导入系统缺乏靶向性，效率也较低。如以腺病毒为载体的；>53基因转移治疗恶性肿瘤的方案中，只能直接将腺病毒注射到肿瘤局部。若静脉注射，病毒颗粒将很快被清除，真正能够到达肿瘤组织的很少，难以达到治疗效果，且增加了副作用。(2) 目前针对遗传性疾病的基因治疗方案大多采用逆转录病毒载体，其插入或整合到染色体的位置是随机的,有引起插突变及细胞恶性转化的潜在危险A而理想的基因治疗方案应该是在原补充、置换或修复致病基因，或者将治疗基因插人到宿主细胞染色体上不致病的安全位置。(3) 理想的基因治疗应能根据病变的性质和严重程度不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适当的水平或方式表达。但目前还达不到这一目标，其主要原因是:现有的基因导人载体容量有限，不能包容全基因或完整的调控顺序，同时人们对导入的基因在体内的转录调控机理的认识有限。以上列举的问题代表了基因治疗领域的关键问题，其核心问题在于基因治疗的靶向性，目前全世界的有关科学家都在不同层面上对这些问题进行深人研究。基因治疗发展方向拟以改善和优化基因导人系统的靶向性和效率、构建新的基因定点整合载体、提高原位纠错效率，以及分离克隆新的表达调控元件和构建可控性表达载体为切入点，研究和解决这些键问题。这些研究不仅将大幅度地提高基因治疗的疗效，还为基因治疗的最后成功铺平道路。目前，科学家们把焦点集中在基因治疗的传递系统上，Fischer教授的临床试验方案用的是逆转录病毒，这种病毒可以非特异性地插人到宿主细胞的基因组中，可能会导致难以预见的后果，如果插人到了一个癌基因附近，就可能引起癌症。现在很多研究者在研究新的安全、有效的基因传递系统，现在非病毒传递系统是一种很有前景的基因传递系统。
